Un essai clinique randomisé arrivé en fin de phase II a été mené par l’équipe d’Olivier Boyer et Francis Michot, deux chercheurs français de l’Inserm et de l’université de Rouen. Cette étude avait pour but d’observer l’efficacité d’injections dans le sphincter anal de cellules souches myoblastiques autologues (le donneur et receveur est la même personne) sur des personnes souffrant d’incontinence anale. Ces cellules myoblastiques sont à l’origine de la formation des futurs muscles squelettiques.
Les études pré-cliniques sur ce sujet laissaient présager qu’il s’agirait d’une solution efficace non invasive envisageable afin de réparer le sphincter anal.

Le traitement actuel repose sur la stimulation du nerf sacral grâce à un pacemaker et nécessite donc une opération chirurgicale. Ce traitement a actuellement environ 60% de réussite chez les patients, ce qui est beaucoup mieux que les 75% d’échec qui étaient obtenus grâce à l’opération chirurgicale qui avait été mise en place avant celle du pacemaker. Cependant, le coût du pacemaker est assez important au long terme et il est nécessaire de le changer tous les 5 ans au moins, c’est pourquoi l’idée de mettre en place un traitement non-invasif et efficace pour cette pathologie est très intéressante.

Afin d’étudier cette nouvelle thérapie cellulaire, les chercheurs ont effectué une biopsie du quadriceps chez les patients, puis amplifié les myoblastes grâce à du sérum de mollet fœtal et du FGF (facteur de croissance fibroblastique).
Cette étude comprenait 24 patients seulement, d’où la nécessité d’étendre l’étude à un plus grand nombre de personnes à l’avenir, afin de pouvoir proposer une nouvelle thérapie.
Les patients étaient âgés de 20 à 65 ans et souffraient d’une incontinence anale sévère depuis au moins 3 mois, ce qui correspond à plus de 10 en score de l’incontinence fécale (IF), qui peut varier de 0 à 20.

Les résultats de l’étude montrent une amélioration chez 58% des patients après une année : le score de l’incontinence fécale était passé de 15 à 6.5 chez ces patients, comparé à une amélioration de 8% dans le groupe placebo.
Ces résultats satisfaisants ont encouragé les chercheurs à continuer l’étude de cette thérapie cellulaire en phase III, sur un plus grand nombre de personnes et en comparaison avec l’option de traitement disponible actuellement : le pacemaker stimulant le nerf sacral.
Cette thérapie pourrait apporter des bénéfices par rapport au pacemaker et pourrait être une solution pour les patients ne souhaitant pas d’acte chirurgical invasif.

Pour en savoir plus sur cette étude : Olivier Boyer et al. Autologous Myoblasts for the Treatment of Fecal Incontinence: Results of a Phase 2 Randomized Placebo-controlled Study (MIAS). In Annals of Surgery, Volume XX, Number XX. 19 Avril 2017. doi: 10.1097/SLA.0000000000002268.